Hope Biosciences Research Foundation informa resultados prometedores del ensayo de Fase II sobre terapia con células madre en la enfermedad de Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–La organización de investigación clínica del área de Houston, Hope Biosciences Research Foundation (HBRF), comparte hoy resultados positivos principales de un ensayo clínico de Fase II para evaluar la terapia con células madre mesenquimales alogénicas derivadas de tejido adiposo (HB-adMSCs) de Hope Biosciences para pacientes con enfermedad de Parkinson (EP) temprana a moderada, una condición actualmente considerada incurable que afecta aproximadamente a un millón de personas en EE. UU., con una población global proyectada de 25 millones de pacientes para 2050.

El ensayo cumplió exitosamente con su criterio de valoración principal, demostrando mejoras estadísticamente significativas en la función motora para el grupo de tratamiento en comparación con el grupo placebo. El ensayo (NCT04995081) es un estudio aleatorizado equilibrado, doble ciego, de centro único que inscribió a 60 participantes, 30 en el grupo de tratamiento y 30 en el placebo, requiriendo seis infusiones intravenosas de 200 millones de células madre durante el transcurso de 32 semanas. El final del estudio fue a las 52 semanas. Los criterios de valoración primarios incluyen cambios clínicamente significativos en la función motora, utilizando tanto las Experiencias Motoras de la Vida Diaria reportadas por el paciente (MDS-UPDRS Parte II) como la Función Motora calificada por el médico (MDS-UPDRS Parte III).

Al final del estudio, la MDS-UPDRS Parte III calificada por el médico demostró un efecto de tratamiento progresivo y clínicamente significativo. Las mejoras en el grupo de tratamiento aumentaron con infusiones sucesivas, con tamaños de efecto creciendo con el tiempo (d de Cohen: Infusión 4 = 0,34, Infusión 5 = 0,40, Infusión 6 = 0,87). Para la sexta y última infusión, el grupo de tratamiento logró un cambio medio desde la línea base de −9,82 puntos versus −0,50 en placebo (diferencia media ajustada por RMA −9,32; IC 95% [−15,11, −3,54]; p=0,0023), superando sustancialmente el MCID de −3,25. Los análisis bayesianos reforzaron estos hallazgos, confirmando relevancia estadística y clínica. El tratamiento fue seguro y tolerable en ambos grupos.

"El momento de las mejoras de los pacientes está emergiendo como una conclusión clave", dice Donna Chang, Presidenta de HBRF. "Las infusiones tempranas mostraron pequeñas mejoras en la función motora. Sin embargo, para la sexta infusión, el grupo de tratamiento mostró la mayor mejora acumulativa. Al final del estudio, vimos una disminución en las puntuaciones desde ese punto alto. En conjunto, esto significa que las mejoras en la función motora son posibles a través del tratamiento con esta terapia celular, y que el tratamiento consistente y repetido puede ser el camino más prometedor hacia adelante para la mejora sostenida en la función motora para individuos que viven con la enfermedad de Parkinson".

Chang también cita la validación del diseño del protocolo como un logro, señalando resultados divergentes entre la calificación del médico y la MDS-UPDRS Parte II reportada por el paciente.

"La naturaleza subjetiva del reporte del paciente es algo que debe equilibrarse en el diseño del ensayo a través de la inclusión de mecanismos de recopilación de datos más objetivos que son vitales para evaluar el beneficio terapéutico", explica Chang. "Tomando todos los datos en conjunto, en este ensayo hay un efecto de tratamiento claro. Esperamos reuniones de cierre con la FDA, y una conversación fructífera sobre cómo nosotros como comunidad de investigadores podemos continuar equilibrando los resultados reportados por pacientes y médicos".

HBRF, una organización sin fines de lucro 501(c)(3), ha completado exitosamente hasta la fecha seis protocolos autorizados por la FDA en EP, incluyendo un protocolo de Acceso Expandido de Tamaño Intermedio pionero a nivel mundial para pacientes de 76 años y mayores. Esto también constituye el segundo ensayo clínico de HBRF utilizando terapias celulares alogénicas. Ambos se han completado de manera segura, marcando otro paso hacia una adopción más amplia de las terapias alogénicas, que amplían dramáticamente el acceso debido a costos de fabricación reducidos y la capacidad de servir a individuos cuyas condiciones de salud prohíben almacenar sus propias células madre.

"Hemos tenido el privilegio de servir a un número significativo de hombres y mujeres que viven con Parkinson, con historias de enfermedad extremadamente diversas", continúa Chang. "Para este ensayo, estamos ansiosos no solo por los resultados del análisis detallado actualmente en curso, sino también por examinar el conjunto de investigaciones en busca de tendencias que puedan informar las vías de tratamiento para el Parkinson en el futuro. Con estos alentadores resultados de Fase II en mano, tenemos la esperanza de avanzar a un ensayo confirmatorio de Fase III que podría acercarnos a una nueva opción terapéutica significativa para los pacientes".

Obtenga más información en hopebio.org.

Contactos

Contacto de medios:

Jan Shultis

281-725-1272