Hope Biosciences Research Foundation повідомляє про обнадійливі результати фази II клінічного дослідження стовбурово-клітинної терапії хвороби Паркінсона

ШУГАР-ЛЕНД, Техас–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–Організація клінічних досліджень Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) з Х'юстонської області сьогодні оприлюднює позитивні основні результати клінічного дослідження фази II для оцінки алогенної терапії мезенхімальними стовбуровими клітинами, отриманими з жирової тканини Hope Biosciences (HB-adMSCs), для пацієнтів з ранньою та помірною хворобою Паркінсона (PD), станом, який наразі вважається невиліковним і вражає приблизно один мільйон людей у США, з прогнозованою глобальною популяцією пацієнтів 25 мільйонів до 2050 року.

Дослідження успішно досягло своєї первинної кінцевої точки, демонструючи статистично значні покращення рухової функції для групи лікування порівняно з групою плацебо. Дослідження (NCT04995081) є збалансованим рандомізованим подвійно сліпим одноцентровим дослідженням, в якому взяли участь 60 учасників, 30 у групі лікування та 30 у групі плацебо, що передбачало шість внутрішньовенних інфузій 200 мільйонів стовбурових клітин протягом 32 тижнів. Завершення дослідження відбулося через 52 тижні. Первинні кінцеві точки включають клінічно значущі зміни рухової функції з використанням як повідомленого пацієнтами рухового досвіду повсякденного життя (MDS-UPDRS частина II), так і оціненої клініцистом рухової функції (MDS-UPDRS частина III).

Наприкінці дослідження оцінена клініцистом MDS-UPDRS частина III продемонструвала прогресивний і клінічно значущий терапевтичний ефект. Покращення в групі лікування збільшувалися після послідовних інфузій, при цьому розміри ефекту зростали з часом (d Коена: інфузія 4 = 0,34, інфузія 5 = 0,40, інфузія 6 = 0,87). До шостої та останньої інфузії група лікування досягла середньої зміни від базової лінії −9,82 балів проти −0,50 у плацебо (скоригована середня різниця RMA −9,32; 95% CI [−15,11, −3,54]; p=0,0023), істотно перевищуючи MCID −3,25. Байєсівський аналіз підтвердив ці висновки, підтверджуючи статистичну та клінічну значущість. Лікування було безпечним і переносимим в обох групах.

«Час покращення стану пацієнтів стає ключовим висновком», — каже Донна Чанг, президент HBRF. «Ранні інфузії показали невеликі покращення рухової функції. Однак до шостої інфузії група лікування показала найбільше кумулятивне покращення. Наприкінці дослідження ми побачили зниження показників від цієї високої точки. Взяті разом, це означає, що покращення рухової функції можливі через лікування цим клітинним терапевтичним засобом, і що послідовне, повторне лікування може бути найбільш перспективним шляхом для стійкого покращення рухової функції для людей, які живуть з хворобою Паркінсона».

Чанг також згадує валідацію дизайну протоколу як досягнення, відзначаючи розбіжні результати між оцінкою клініциста та повідомленою пацієнтом MDS-UPDRS частиною II.

«Суб'єктивний характер звітності пацієнтів — це те, що має бути збалансовано в дизайні дослідження шляхом включення більш об'єктивних механізмів збору даних, які є життєво важливими для оцінки терапевтичної користі», — пояснює Чанг. «Взявши всі дані разом, у цьому дослідженні є чіткий терапевтичний ефект. Ми з нетерпінням чекаємо заключних зустрічей з FDA і, сподіваємось, плідної розмови про те, як ми як спільнота дослідників можемо продовжувати балансувати результати, повідомлені пацієнтами та клініцистами».

HBRF, неприбуткова організація 501(c)(3), на сьогодні успішно завершила шість затверджених FDA протоколів для PD, включаючи перший у світі протокол розширеного доступу середнього розміру для пацієнтів віком 76 років і старше. Це також є другим клінічним дослідженням HBRF з використанням алогенних клітинних терапевтичних засобів. Обидва завершилися безпечно, що означає ще один крок до ширшого впровадження алогенних терапій, які значно розширюють доступ завдяки зниженим витратам на виробництво та можливості обслуговувати осіб, чиї стани здоров'я забороняють зберігання власних стовбурових клітин.

«Ми мали привілей обслуговувати значну кількість чоловіків і жінок, які живуть з хворобою Паркінсона, з надзвичайно різноманітними історіями захворювань», — продовжує Чанг. «Для цього дослідження ми прагнемо не лише результатів детального аналізу, який зараз проводиться, але також переглянути весь комплекс досліджень на предмет тенденцій, які можуть визначити шляхи лікування Паркінсона в майбутньому. Маючи ці обнадійливі результати фази II, ми сподіваємось просунутися до підтверджувального дослідження фази III, яке могло б наблизити нас до значущого нового терапевтичного варіанту для пацієнтів».

Дізнайтеся більше на hopebio.org.

Контакти

Медіа-контакт:

Ян Шултіс

281-725-1272