Stoke Therapeutics 公布 Zorevunersen 治療 Dravet 症候群的 EMPEROR 研究完成註冊及第 3 期數據解讀的時間表更新

— 公司現預計於 2026 年第二季完成 150 名患者的招募,第三期數據解讀預計於 2027 年中進行;計劃於 2027 年上半年啟動滾動式新藥申請提交—

— 與 FDA 在近期跨學科會議後持續討論中;公司繼續探索加速開發、註冊和向患者交付 zorevunersen 的可能性—

— 公司將於 2026 年 1 月 13 日星期二在第 44 屆 J.P. Morgan 醫療保健年會上進行演講—

麻州貝德福德–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc.(納斯達克股票代碼:STOK)是一家致力於透過 RNA 藥物利用人體潛能來恢復蛋白質表達的生物技術公司,其主要研究藥物 zorevunersen 正與 Biogen(納斯達克股票代碼:BIIB)合作開發中,作為治療 Dravet 症候群的同類首創潛在疾病修飾療法。今天,該公司宣佈加快完成招募和 EMPEROR 研究第三期數據解讀的時間表。150 名患者的招募完成現預計於 2026 年第二季進行。此招募進展使第三期 EMPEROR 研究有望於 2027 年中進行數據解讀,預計將支持向美國食品藥物管理局(FDA)提交新藥申請(NDA)。公司計劃於 2027 年上半年啟動滾動式 NDA 提交。

此外,作為 zorevunersen 突破性療法認定的一部分,與 FDA 舉行了跨學科會議,討論 zorevunersen 的持續臨床開發,包括探索潛在的加速監管途徑。會議上未就 zorevunersen 開發計劃達成任何立即變更。FDA 已要求提供額外資訊,公司與該機構正就加速 zorevunersen 的開發、註冊和向患者交付的潛在機會持續討論中。

「第三期 EMPEROR 研究的招募速度非常令人鼓舞,並支持了 Dravet 症候群對疾病修飾療法的重大需求。完成 150 名患者招募的加速時程,加上突破性療法認定,使我們能夠於 2027 年上半年啟動滾動式 NDA 提交,從而可能比原先預期更早向患者交付 zorevunersen,」Stoke Therapeutics 執行長兼董事 Ian F. Smith 表示。「我們最近的跨學科會議富有成效,我們感謝 FDA 有興趣加深對 Dravet 症候群及其對患者及其家人影響的理解,同時也花時間審查和討論我們四年的臨床數據。隨後,我們已回應該機構要求提供的額外資訊,並期待繼續與他們接洽,作為我們致力於探索一切機會以盡快向患者交付 zorevunersen 的承諾的一部分。」

截至 2026 年 1 月 9 日,全球近 330 名患者已被研究人員確定為潛在研究候選人。其中,約 60 名患者目前處於隨機化前的正式 8 週篩選期,另外約 60 名患者已進展至隨機化和給藥階段。

財務指引

截至 2025 年 12 月 31 日,公司擁有約 3.917 億美元的現金、現金等價物和有價證券。這些資金結合來自 Biogen 合作的符合條件收益,預計將資助營運至 2028 年。

J.P. Morgan 醫療保健會議網路直播資訊

執行長 Ian F. Smith 將於 2026 年 1 月 13 日星期二晚上 7:30 東部時間(太平洋時間下午 4:30)在加州舊金山舉行的第 44 屆 J.P. Morgan 醫療保健年會上進行演講。演講的現場音訊網路直播將在 Stoke 網站的投資者與新聞專區 https://investor.stoketherapeutics.com/ 上提供,可透過此連結存取。網路直播的重播將在演講後 30 天內提供。

關於 Dravet 症候群

Dravet 症候群是一種嚴重的發展性和癲癇性腦病變(DEE),其特徵為反覆癲癇發作以及顯著的認知和行為障礙。大多數 Dravet 病例是由 SCN1A 基因的一個副本突變引起,導致大腦神經元細胞中 NaV1.1 蛋白質水平不足。即使使用最佳可用的抗癲癇藥物(ASMs)治療,高達 57% 的 Dravet 症候群患者仍無法達到癲癇發作頻率降低 ≥50%。該疾病的併發症往往導致患者及其照護者生活品質不佳。發展和認知障礙通常包括智力障礙、發展遲緩、運動和平衡問題、語言和言語障礙、生長缺陷、睡眠異常、自主神經系統紊亂和情緒障礙。與一般癲癇人群相比,患有 Dravet 症候群的患者發生癲癇猝死(SUDEP)的風險更高;高達 20% 的 Dravet 症候群兒童和青少年在成年前因 SUDEP、長時間癲癇發作、癲癇相關事故或感染而死亡¹。Dravet 症候群在全球發生,不集中於特定地理區域或種族群體。目前估計在美國(約 16,000 人)、英國、歐盟四國和日本有多達 38,000 人患有 Dravet 症候群。² 目前尚無獲批准的疾病修飾療法可供 Dravet 症候群患者使用。

關於 Zorevunersen

Zorevunersen 是一種研究性反義寡核苷酸,旨在透過增加腦細胞中來自 SCN1A 基因非突變(野生型)副本的功能性 NaV1.1 蛋白質產生,來治療 Dravet 症候群的根本原因。這種高度差異化的作用機制旨在將癲癇發作頻率降低到超越抗癲癇藥物所達成的水平,並改善神經發育、認知和行為。Zorevunersen 已展現疾病修飾的潛力,並已獲得 FDA 和 EMA 授予的罕見疾病藥物認定。FDA 還授予 zorevunersen 罕見兒科疾病認定和突破性療法認定,用於治療 SCN1A 基因確診突變且與功能增益無關的 Dravet 症候群。Stoke 與 Biogen 建立策略合作,共同開發和商業化 zorevunersen 用於 Dravet 症候群。根據該合作,Stoke 保留 zorevunersen 在美國、加拿大和墨西哥的獨家權利;Biogen 獲得全球其他地區的獨家商業化權利。

關於 EMPEROR 研究

EMPEROR 第三期研究(NCT06872125)是一項全球性、雙盲、假對照研究,評估 zorevunersen 在 2 至 <18 歲患有 Dravet 症候群且經確認 SCN1A 基因變異與功能增益無關的兒童中的療效、安全性和耐受性。該試驗目前正在美國、英國和日本招募約 150 名患者,預計將支持 NDA。預計從 2026 年第二季開始,將在德國、西班牙、法國和義大利招募至少 20 名額外患者。參與者以 1:1 的比例隨機接受鞘內注射 zorevunersen 或假對照治療,在 8 週基線期後進行為期 52 週的治療期。完成研究治療期後,符合資格的參與者將獲得持續接受 zorevunersen 治療的機會,作為開放標籤延伸(OLE)研究的一部分。該研究的主要終點是接受 zorevunersen 治療的患者在第 28 週時主要運動性癲癇發作頻率相較基線的百分比變化與假對照的比較。關鍵次要終點是主要運動性癲癇發作頻率效果的持久性,以及透過 Vineland-3 子領域測量的行為和認知改善,包括表達性溝通、接受性溝通、人際關係、應對技巧和個人技能。其他終點包括安全性、臨床醫師總體變化印象(CGI-C)、照護者總體變化印象(CaGI-C)和嬰兒發展貝利量表(BSID-IV)。欲了解更多資訊,請造訪 https://www.emperorstudy.com/。

關於 Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics(納斯達克股票代碼:STOK)是一家致力於透過 RNA 藥物利用人體潛能來恢復蛋白質表達的生物技術公司。Stoke 使用其專有的 TANGO(核基因輸出定向增強)方法,正在開發反義寡核苷酸(ASOs)以選擇性地恢復自然產生的蛋白質水平。Stoke 的首個開發中藥物 zorevunersen 已在 Dravet 症候群患者中展現疾病修飾的潛力,目前正在第三期研究中進行評估。Stoke 最初聚焦於由正常蛋白質水平損失約 50%(單倍體不足)引起的中樞神經系統和眼部疾病。概念驗證已在其他器官、組織和系統中得到證實,支持 Stoke 專有方法的廣泛潛力。Stoke 總部位於麻州貝德福德。欲了解更多資訊,請造訪 https://www.stoketherapeutics.com/。

Stoke Therapeutics 關於前瞻性陳述的警語

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》「安全港」條款含義內的前瞻性陳述,包括但不限於:zorevunersen 治療 Dravet 症候群根本原因並減少癲癇發作或在指定劑量水平或根本上顯示行為和認知改善的能力;zorevunersen 的潛在益處、安全性和療效;臨床試驗、數據解讀、監管會議、監管決策和其他報告的時程和預期進展;公司與 FDA 會議和討論的描述;以及公司在披露的加速時間表或根本上達成 NDA 提交或核准的能力。包含「計劃」、「潛在」、「將」、「繼續」、「預期」等詞語或類似詞語和未來式陳述的語句均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設,如果被證明不正確或未完全實現,可能導致 Stoke 的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異,包括但不限於與以下相關的風險和不確定性:公司推進、獲得監管批准並最終商業化其候選產品的能力;如果合作方違反或終止其協議,公司將無法獲得預期的財務或其他利益;公司和 Biogen 在開發 zorevunersen 方面可能不成功,即使成功,也可能無法成功商業化 zorevunersen;臨床試驗中的正面結果可能無法在後續試驗中重現,或早期臨床試驗的成功可能無法預測後期試驗的結果;公司保護其智慧財產權的能力;公司資助開發活動並達成 2028 年開發目標的能力;以及其截至 2024 年 12 月 31 日的年度 10-K 表報告、10-Q 表季度報告和向證券交易委員會提交的其他文件中「風險因素」標題下所述的其他風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅代表本新聞稿發布之日的情況,公司不承擔修訂或更新任何前瞻性陳述以反映本文發布日期之後的事件或情況的義務。

參考文獻:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. 基於 Stoke Therapeutics 的初步估計,該估計使用過去 85 年的各國特定出生率將年發病率換算為患病率,並根據 Dravet 特定死亡率進行調整。該估計基於 Wu et al., Pediatrics, 2015 發表的發病率。

聯絡資訊

媒體與投資者聯絡:
Susan Willson

企業傳播副總裁

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

傳播與投資者關係總監

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485